A aplicação do remédio ocorreu simultaneamente em Brasília e no Recife. Na capital do país, o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, compareceu ao Hospital da Criança José Alencar para acompanhar o caso de uma bebê diagnosticada com a AME tipo 1.
O Brasil está entre os seis únicos países que oferecem essa medicação extremamente inovadora, uma medicação cara para as famílias. Normalmente, o tratamento varia entre R$ 7 milhões a R$ 11 milhões a dose. Seria impossível para as famílias arcarem com esse custo”, destacou Padilha.
A incorporação do tratamento foi viabilizada por meio de um acordo firmado com a indústria internacional, que condiciona o pagamento ao resultado da terapia no paciente. Segundo o ministro da Saúde, há três novos pedidos do medicamento para pacientes no SUS, que vão entrar em um protocolo de exames e atendimentos.
Controle rigoroso: SUS só pagará medicação se tiver resultado
O Acordo de Compartilhamento de Risco (ACR), celebrado entre o Ministério da Saúde e a Novartis em março deste ano, representa uma mudança significativa na forma como os medicamentos de alto custo são incorporados ao SUS. O governo só efetuará o pagamento à indústria farmacêutica caso o medicamento comprove eficácia clínica, ou seja, se houver melhora no estado de saúde do paciente.
Para garantir esse acompanhamento, o Ministério da Saúde realizará um monitoramento contínuo dos pacientes tratados com Zolgensma, assegurando que apenas aqueles que realmente precisam do medicamento sejam contemplados. Esse novo formato pode abrir caminho para a incorporação de outros medicamentos de alto custo dentro do SUS, com maior controle de eficácia e redução de desperdícios.
Esse protocolo estabeleceu um fluxo específico para o tratamento da doença na rede pública. A estimativa do ministro é que mais de 100 pacientes com recomendação para o uso do remédio sejam atendidos nos próximos anos. “A expectativa é incluir, em dois anos, entre 130, 135, 140 casos. Isso aí pela projeção e estatística”, informou.
Os primeiros procedimentos foram feitos nos centros de referência de Brasília e Recife e marcam o início efetivo da operacionalização do primeiro ACR do Sistema Único de Saúde (SUS). De acordo com o Ministério da Saúde, com a incorporação do Zolgensma, o SUS passará a ofertar para AME tipo 1 todas as terapias modificadoras desta doença.
A indicação desse tipo de terapia é para pacientes de até seis meses de idade que não estejam com a ventilação mecânica invasiva acima de 16 horas por dia. Na prática, o tratamento faz uso do medicamento substituindo a função de um gene ausente ou que não está funcionando corretamente. A doença rara afeta os movimentos do corpo e a respiração.
Segundo dados do Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística (IBGE), entre os 2,8 milhões de brasileiros nascidos vivos em 2023, cerca de 287 foram diagnosticados com a doença. Antes da oferta de tecnologias para AME tipo I no SUS, crianças com a doença tinham alta probabilidade de morte até dois anos de idade.
Para iniciar o tratamento, a família do paciente deve procurar um dos 28 serviços de referência para terapia gênica de AME, presentes no Distrito Federal e nos estados de Alagoas, Bahia, Ceará, Espírito Santo, Goiás, Minas Gerais, Mato Grosso, Pará, Paraíba, Pernambuco, Piauí, Paraná, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina e São Paulo.
O paciente será acolhido e passará por uma triagem orientada pelo Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas para Atrofia Muscular Espinhal 5q Tipos 1 e 2, estabelecido pelo Ministério da Saúde. Antes do acordo, o Zolgensma já era ofertado pelo Ministério da Saúde em cumprimento a mais de 160 ações judiciais.
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As infusões dos primeiros pacientes simbolizam o começo prático de um modelo inédito de acesso baseado em valor e resultados clínicos. O processo evoluiu rapidamente após a publicação do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) atualizado para AME, viabilizando a distribuição do medicamento e a preparação da rede pública para sua aplicação.
A terapia, que será destinada a crianças com AME tipo 1 com até seis meses de idade e que não estejam em ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas por dia, será aplicada em dose única. Seu fornecimento pelo SUS representa um avanço na democratização do acesso a tratamentos inovadores, ao mesmo tempo em que garante maior eficiência no uso de recursos públicos, já que os pagamentos serão realizados conforme os desfechos clínicos observados.
Para Sylvester Feddes, presidente da Novartis Brasil, “o acordo inédito no Brasil, que inaugura no país uma nova fronteira de acesso a tratamentos inovadores. Os pacientes de AME agora têm acesso a primeira terapia gênica que atua na causa raiz da doença pelo sistema público, o que pode mudar positivamente a vida dessas crianças e seus familiares”.
Essa terapia atua pela entrega de uma cópia funcional do gene SMN1, que é capaz de produzir a proteína necessária, e anteriormente deficiente nos pacientes com AME, devido a uma alteração genética. Para que a técnica seja possível, são utilizados vetores virais recombinantes que permitem o transporte do gene funcional para o interior dos neurônios motores, onde essa proteína é essencial para a evitar a morte dessas células e impedir a progressão da doença.
A terapia, de dose única, é administrada por meio de infusão intravenosa, ou seja, é aplicada na corrente sanguínea, em ambiente hospitalar, por profissionais qualificados e instituições habilitadas. O produto é transportado e fornecido congelado (≤ -60 °C) em frascos transparentes. A Novartis se responsabiliza pelo acondicionamento do medicamento na temperatura adequada até a entrega no hospital.
A partir da entrega, o medicamento deverá ser colocado em um refrigerador com temperatura entre 2º e 8ºC, mesma temperatura de refrigeradores utilizados para o acondicionamento de vacinas, por exemplo, e administrado no paciente em até 14 dias, sem poder ser recongelado.
Como funciona a prescrição e o acompanhamento dos pacientes?
A prescrição seguirá os mesmos protocolos rigorosos adotados para medicamentos de alto custo
A prescrição seguirá os mesmos protocolos rigorosos adotados para medicamentos de alto custo, exigindo um laudo médico especializado (LME), documento essencial para garantir que o paciente atenda aos critérios estabelecidos pelo SUS.
O medicamento, indicado para crianças com até seis meses de idade, faz parte do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF), que regula a distribuição de tratamentos de alto custo no sistema público de saúde.
Além disso, o tratamento será monitorado pelo Ministério da Saúde dentro de um modelo inovador de risco compartilhado, no qual o pagamento pelo medicamento só será realizado caso haja comprovação de eficácia clínica.
A prescrição do Zolgensma seguirá um rigoroso protocolo de avaliação médica. Para garantir a elegibilidade do paciente, será necessário um conjunto detalhado de exames e laudos que comprovem a indicação do medicamento. O preenchimento correto do LME será determinante para evitar atrasos no acesso ao tratamento”, explica a CEO da LME Fácil, Renata Gomes de Alcântara.
Neste cenário, a automação do processo se torna essencial para reduzir a burocracia e acelerar a liberação do medicamento. Ferramentas como a LME Fácil, já utilizadas por mais de 25 mil médicos e que beneficia por ano cerca de 250 mil pacientes em todo o Brasil, automatizam a emissão dos LMEs, garantindo que a documentação seja enviada corretamente na primeira tentativa e evitando recusas que poderiam retardar o início do tratamento.
A burocracia não pode ser um entrave para que um paciente receba um tratamento vital. A tecnologia pode ser uma aliada nesse processo, tornando a prescrição mais segura e eficiente. A digitalização já tem mostrado sua importância em outras áreas da saúde pública, e essa será uma peça-chave para garantir que esse novo modelo funcione de forma eficaz”, destaca Renata Alcântara. .
Com a chegada do Zolgensma ao SUS, o Brasil dá um passo importante na ampliação do acesso a medicamentos de ponta para doenças raras. A combinação entre prescrição digital, monitoramento rigoroso e o modelo de risco compartilhado pode estabelecer um novo padrão para a incorporação de tratamentos de alto custo no sistema público de saúde.
A expectativa é que essa estratégia melhore a eficiência na distribuição dos medicamentos e reduza os tempos de espera, garantindo que os pacientes elegíveis recebam o tratamento no menor tempo possível”, explica a CEO da LME Fácil.
Com informações da Agência Brasil e Assessorias
