Maconha medicinal é indicada para tratar doenças raras

Ele defende, no entanto, a realização de mais investigações clínicas. “É necessário agora trabalhar para que se realizem pesquisas clínicas com foco em doenças raras aqui no Brasil”. Para  Dr. Briques, é preciso reconhecer o árduo trabalho das pessoas com doenças raras e das suas famílias. “Isso tornou possível chegar ao momento atual do Brasil onde, graças ao avanço da legislação, existe a perspectiva de acesso seguro a canabinóides para o tratamento de diferentes condições de saúde”, ressalta.

Para combater o preconceito e a desinformação sobre o uso de produtos de Cannabis com fins medicinais, a HempMeds Brasil acaba de estrear a websérie “Regulamentação em 1 minuto”. Divulgados semanalmente nas redes sociais da empresa, pioneira na importação de CBD em território brasileiro, os episódios mostram como funciona a recente desburocratização promovida pela Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) sob as óticas dos pacientes, dos médicos e da indústria.

Em janeiro deste ano, o processo de compra do produto para fins terapêuticos se tornou mais simples após a publicação de uma nova RDC (Resolução da Diretoria Colegiada) da Anvisa. O órgão regulador facilitou a obtenção do composto e aumentou o tempo de validade das autorizações de um para dois anos. Além de fornecer subsídios para médicos prescreverem o composto, a websérie aborda as mudanças no mercado com a chegada do produto às farmácias, o que deve acontecer até o final deste ano.

Um paciente melhor atendido nas suas necessidades também pode reduzir o custo da assistência médica e farmacêutica ao sistema de saúde do Brasil. As evidências científicas demonstraram que os canabinoides apresentam efeitos positivos nos tratamentos”, assegura Briques, que é diretor médico associado global da Spectrum Therapeutics, a divisão de medicina canabinóide da Canopy Growth.

Algumas doenças genéticas, até então sem opções de tratamentos, estão em fase de estudos clínicos, como as terapias gênicas, que são objetos de estudos científicos há mais de 40 anos. Mais recentemente, seis terapias já foram aprovadas na Europa e nos Estados Unidos, inaugurando uma nova fronteira e um marco pioneiro na Medicina.

Tais terapias visam impulsionar o desenvolvimento eficiente de novas tecnologias de diagnóstico que examinam o DNA para identificar doenças genéticas e, consequentemente, o acesso a tratamentos avançados. Entre essas doenças estão a Atrofia Muscular Espinhal (AME) e a Distrofia Hereditária da Retina (DHR).

A AME é uma doença rara causada pela deleção do gene SMN. Crianças com AME Tipo 1 rapidamente perdem os neurônios motores responsáveis pelas funções musculares, tais como respirar, engolir, falar e andar. Se não tratada, os músculos de um bebê se tornam progressivamente mais fracos, eventualmente levando a paralisia ou morte, na maioria dos casos até os dois anos de idade6. A doença é a principal causa genética de morte em bebês.

De acordo com Vanessa Van Der Linden, médica neuropediatra do RARUS – Centro de Referência em Doenças Raras de Pernambuco, a AME é uma doença grave em que o diagnóstico precoce é essencial para o tratamento precoce e, portanto, para evitar a progressão da doença. “Muitas vezes, o diagnóstico ocorre de forma muito tardia, quando o paciente já está em fase adiantada”, ressalta.

Por isso, há a necessidade de que se fale mais sobre AME e doenças raras, tendo mais especialistas capacitados, não somente nos grandes centros, mas em todo o Brasil. Felizmente, hoje, graças à genética e à evolução da medicina, já há tratamentos disponíveis que aliviam o sofrimento do paciente e da família”, ressalta.

Distrofia hereditária da retina

No caso da Distrofia Hereditária da Retina Hereditária (DHR), já existe nos Estados Unidos e na Europa um tratamento genético na área de oftalmologia indicado para pacientes com perda de visão decorrente de mutações genéticas em ambas as cópias do gene RPE65, uma doença genética hereditária que pode causar baixa visão, cegueira noturna, podendo evoluir para cegueira.

“Por muito tempo, não tínhamos ferramentas científicas para o diagnóstico e tratamento de doenças raras como a DHR. Hoje, existe o diagnóstico molecular por meio de teste genético, facilitando o diagnóstico precoce. Entretanto, o acesso a estes exames precisa ser melhorado. Recentemente, a terapia gênica tem revolucionado a medicina, com resultados positivos ao atuar na correção da causa da doença e evitando que comprometa a perda da visão diretamente na sua origem”, afirma Juliana Sallum, oftalmologista e geneticista, professora afiliada do Departamento de Oftalmologia da Unifesp.

nova medicação para ESCLEROSE SISTÊMICA

A esclerose sistêmica (ES) é uma das doenças raras. Trata-se de uma doença autoimune inflamatória crônica que acomete pequenos vasos sanguíneos, pele e articulações, podendo evoluir para fibrose e perda de função de órgãos internos. “Uma das primeiras manifestações da doença é o endurecimento e espessamento da pele, principalmente das mãos e dos pés, decorrente de uma maior concentração de colágeno das camadas da pele”, comenta a médica reumatologista Cristiane Kayser, da Universidade Federal de São Paulo (Unifesp).

Até 70% dos pacientes têm o pulmão afetado, o que se manifesta principalmente pela doença pulmonar intersticial associada à esclerose sistêmica (DPI-ES), considerada a principal causa de morte da ES. “Mesmo sendo uma manifestação grave da doença, os pacientes com esclerose sistêmica não tinham um medicamento específico para tratamento da DPI, até a aprovação da nova indicação terapêutica do nintedanibe pela Anvisa”, afirma a reumatologista.

O nintedanibe passa a ser o primeiro e único medicamento específico para tratamento e manejo da DPI-ES. O medicamento já é aprovado no Brasil, e em mais de 70 países, para o tratamento da fibrose pulmonar idiopática (FPI) e câncer de pulmão não pequenas células (CPNPC). “A DPI-ES sempre foi uma preocupação dos pacientes, mas agora, com o medicamento, vamos conseguir desacelerar a progressão da perda da função pulmonar e aumentar a sobrevida desses pacientes”, ressalta Dra. Cristiane.