O Dia Internacional da Hemofilia (17 de abril) marca um momento de reflexão profunda sobre a condição genética que afeta a coagulação do sangue e exige cuidados vitalícios. No Brasil, que abriga a quarta maior população de pessoas com hemofilia no mundo (cerca de 14 mil pacientes), a data celebra não apenas a sobrevivência, mas uma revolução na qualidade de vida impulsionada por avanços científicos e a consolidação de políticas públicas no Sistema Único de Saúde (SUS).
A trajetória da hemofilia no Brasil possui capítulos dolorosos. Nas décadas de 1980 e 1990, a falta de tecnologias de triagem rigorosas fez com que muitos pacientes fossem contaminados pelo HIV e hepatites através de transfusões e hemoderivados.
Figuras emblemáticas que transformaram sua dor em mobilização social. O sociólogo Herbert de Souza, o Betinho – fundador da ONG Ação da Cidadania Contra a Miséria, a Fome e Pela Vida – e seu irmão, o cartunista Henfil, ambos hemofílicos, contraíram o HIV em transfusões.
A luta deles não apenas deu rosto à epidemia de Aids no Brasil, mas foi o catalisador para a criação de leis que proibiram a comercialização de sangue no país e para a estruturação do Programa Nacional de HIV/Aids, hoje referência mundial.
Esse episódio histórico moldou o rigor atual: hoje, o sangue doado no país passa por testes de alta sensibilidade, garantindo um processo transfusional extremamente seguro. Paralelamente, o enfrentamento ao HIV evoluiu de uma doença aguda para uma condição crônica tratável.
A ciência trouxe estratégias como a Profilaxia Pré-Exposição (PrEP), que utiliza medicamentos antirretrovirais para prevenir a infecção. Segundo dados do Painel da PrEP do Ministério da Saúde, o Brasil já ultrapassou 148 mil usuários da estratégia, reforçando o compromisso com a saúde preventiva.
Um cenário em expansão e os desafios do cuidado infantil
Dados do Boletim de Coagulopatias Hereditárias do Ministério da Saúde indicam um aumento contínuo no número de pessoas cadastradas. No caso da hemofilia B, os registros saltaram de 1.516 em 2009 para 2.339 em 2024, com projeções de atingir 2.700 casos até 2030.
Apesar do aumento de diagnósticos, a rotina ainda impõe obstáculos. O levantamento “Jornada do Paciente”, da Associação Brasileira de Pessoas com Hemofilia (Abraphem), divulgado em 2025, revela que 59% das famílias com crianças de 0 a 6 anos não conseguem realizar a infusão do medicamento em casa, dependendo de deslocamentos até unidades de saúde ou centros especializados.
A médica hematologista Marita de Novais Costa Salles, que atua em Minas Gerais, explica que a condição pode ser hereditária ou surgir de uma mutação nova. “Quando hereditária, está ligada ao cromossomo X e é transmitida pela mãe. A hemofilia afeta o processo de coagulação, aumentando o risco de sangramentos que costumam ser mais profundos, atingindo principalmente articulações e músculos”, detalha a especialista.
Inovação terapêutica: o fim das infusões intravenosas frequentes
O maior desafio atual para quem vive com hemofilia é a rotina de tratamento. A terapia convencional exige infusões intravenosas frequentes, o que pode ser traumático, especialmente para crianças. A pesquisa da Abraphem revelou que 67% das famílias de pacientes na primeira infância consideram o acesso venoso o principal obstáculo no cuidado.
A grande esperança para transformar essa realidade reside em novas terapias de aplicação subcutânea, que dispensam a necessidade de acesso venoso constante. Recentemente, a Anvisa aprovou o Qfitilia (fitusirana), a primeira terapia baseada em RNA de interferência no país. A Dra. Marita de Novais esclarece o mecanismo inovador:
O medicamento atua reduzindo os níveis de antitrombina, uma substância natural que funciona como um ‘freio’ da coagulação. Ao diminuir esse efeito inibidor, o sangue coagula com mais facilidade. A administração subcutânea facilita o uso, especialmente para quem tem dificuldade de acesso venoso”.
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As novas fronteiras do tratamento
Além do Qfitilia, outras tecnologias estão no radar do sistema público como uma esperança de “vida normal”:
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Marstacimabe (Hemofilia B): Um anticorpo monoclonal de aplicação subcutânea semanal. Ao contrário da reposição de fator, ele inibe a proteína que impede a coagulação (TFPI). Estudos de fase 3 desenvolvidos pela Pfizer indicam uma redução de 92% na taxa anual de sangramentos.
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Alhemo (concizumabe): Recentemente aprovado pela Anvisa, é uma terapia de uso diário via caneta pré-preenchida desenvolvida pela Novo Nordisk. Atua inibindo uma proteína que “freia” a coagulação (TFPI). Estudos mostram uma redução de 86% nos episódios de sangramento em pacientes com inibidores.
- Emicizumabe (Hemofilia A): A medicação da Roche foi recentemente incorporada ao SUS para crianças de 0 a 6 anos. O foco agora é a consolidação do protocolo de uso para garantir que os pequenos pacientes possam frequentar a escola e brincar sem o medo constante de hemorragias.
Participação social: a voz do paciente na Conitec
O acesso a essas inovações no SUS depende da participação popular. Por isso, a voz da sociedade na Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec) é decisiva. Atualmente, duas importantes consultas públicas estão em pauta e outra foi encerrada recentemente:
| Medicamento | Público-alvo | Objetivo da Consulta Pública | Prazo |
| Alhemo (Concizumabe) | Hemofilia B com inibidores | Incorporação no SUS (CP nº 23/2026) | Até 27/04 |
| Marstacimabe | Hemofilia B sem inibidores | Incorporação no SUS (CP nº 27/2026) | Até 27/04 |
| Emicizumabe | Hemofilia A (crianças) | Atualização do protocolo de uso (CP nº 11/2026) | Encerrada* |
Como contribuir com a saúde pública
A participação de pacientes, familiares e profissionais de saúde é fundamental para demonstrar o impacto real dessas inovações no dia a dia. Para participar, os interessados devem acessar o portal Brasil Participativo, localizar o número da consulta pública correspondente e preencher o formulário de contribuição.
A ciência já provou que pode transformar a história da hemofilia. Agora, o fortalecimento das políticas públicas e a participação da sociedade civil são os elos necessários para que a inovação chegue, de fato, ao braço de cada brasileiro que dela necessita.
Referências bibliográficas e fontes científicas:
