O Dia Internacional da Hemofilia (17 de abril) marca um momento de reflexão sobre a condição genética rara que afeta a coagulação do sangue e exige cuidados vitalícios. No Brasil, que tem a quarta maior população de pessoas com hemofilia no mundo (cerca de 14 mil pacientes), a data celebra não apenas a sobrevivência, mas uma revolução na qualidade de vida impulsionada por avanços científicos e a consolidação de políticas públicas no Sistema Único de Saúde (SUS).
A história da hemofilia no Brasil é marcada por capítulos dolorosos. Nas décadas de 1980 e 1990, a falta de tecnologias de triagem rigorosas fez com que muitos pacientes fossem contaminados pelo HIV e hepatites por meio de transfusões e hemoderivados, o tratamento mais comum na época para a doença. Figuras emblemáticas transformaram sua dor em mobilização social.
(Foto: Reprodução de internet)
Os irmãos Herbert de Souza (Betinho), Henrique (Henfil) e Francisco Mário (Chico Mário) eram hemofílicos. Os três contraíram HIV e Hepatite C em transfusões de sangue contaminado. Chico Mário, músico, morreu em decorrência da doença, em1988. No mesmo ano, aos 30, também faleceu Henfil, cartunista que lutou pela volta dos exilados durante a ditadura militar e foi responsável por criar a expressão “Diretas Já” para exigir a volta da democracia ao Brasil.
Já Betinho, sociólogo, lutou contra o preconceito, fundou a ABIA (Associação Brasileira Interdisciplinar de Aids) e a Ação da Cidadania. Em 1997, o “irmão do Henfil” que voltara do exilio no Chile nos anos de chumbo – como citado na música ‘O Bêbado e o Equilibrista”, criada por João Bosco e Aldir Blanc e eternizada na voz de Elis Regina –, “partiu num rabo de foguete”, sob forte comoção popular. Ele lutou até o fim contra a miséria, a fome e pela vida.
Uma revolução na qualidade de vida dos pacientes
A luta de Betinho, Henfil e Chico Mário – retratada no documentário Três Irmãos de Sangue (2006) e, mais recentemente, na série do Globoplay Betinho – No Fio da Navalha (2023) – não apenas deu rosto à epidemia de Aids no Brasil, mas foi o catalisador para a estruturação do Programa Nacional de HIV/Aids, hoje referência mundial.
Paralelamente, o enfrentamento ao HIV evoluiu de uma doença aguda para uma condição crônica tratável. A ciência trouxe estratégias como a Profilaxia Pré-Exposição (PrEP), que utiliza medicamentos antirretrovirais para prevenir a infecção. Segundo dados do Painel da PrEP do Ministério da Saúde, o Brasil já ultrapassou 148 mil usuários da estratégia, reforçando o compromisso com a saúde preventiva.
A criação de novas leis, como a Política Nacional do Sangue, consolidou princípios como a prioridade para doações voluntárias e não remuneradas, a proibição da venda de sangue e a garantia de qualidade e segurança para doadores e receptores. A chamada Lei do Sangue– que completa 25 anos esta semana – determina que o sangue doado no país passe por testes de alta sensibilidade, garantindo um processo transfusional extremamente seguro.
A medida trouxe ainda avanços na hemoterapia – especialidade médica que usa sangue e componentes para tratar doenças, transfusões, traumas ou distúrbios sanguíneos.
Mais de 14 mil brasileiros têm hemofilia
Dados do Boletim de Coagulopatias Hereditárias do Ministério da Saúde indicam um aumento contínuo no número de pessoas cadastradas com doenças relacionadas ao sangue. Em 2024, o Brasil registrou 14.202 pessoas com hemofilia, sendo a grande maioria dos casos de hemofilia A (11.863). Os casos de hemofilia B, os registros saltaram de 1.516 em 2009 para 2.339 em 2024, com projeções de atingir 2.700 casos até 2030.
Além dos desafios clínicos, a hemofilia pode impactar diferentes aspectos da vida, como rotina, atividades profissionais e interação social, impondo limitações importantes no dia a dia, episódios recorrentes de sangramento e redução da expectativa de vida. Em parte dos casos, o tratamento pode se tornar mais complexo com o desenvolvimento de inibidores, que são anticorpos que reduzem a eficácia das terapias convencionais.
Felizmente, novas abordagens terapêuticas e a ampliação do acesso ao tratamento vêm mudando essa realidade. Graças ao Sistema Único de Saúde (SUS), o tratamento integral dos pacientes é oferecido gratuitamente, colocando o país em posição de destaque internacional pela oferta pública e gratuita de terapias, contribuindo para ampliar o acesso e diminuir desigualdades.
Acesso venoso é obstáculo para tratar crianças com hemofilia
Apesar do aumento de diagnósticos nos últimos anos no Brasil e dos avanços no tratamento pelo SUS, a rotina de quem vive com hemofilia ainda impõe desafios. A terapia convencional exige infusões intravenosas frequentes, o que pode ser traumático, especialmente para crianças, como apontou o levantamento “Jornada do Paciente”, da Associação Brasileira de Pessoas com Hemofilia (Abraphem), divulgado em 2025.
O estudo revela que 67% das famílias de pacientes na primeira infância consideram o acesso venoso o principal obstáculo no cuidado e 59% das famílias com crianças de 0 a 6 anos não conseguem realizar a infusão do medicamento em casa, dependendo de deslocamentos até unidades de saúde ou centros especializados.
A grande esperança para transformar essa realidade reside em novas terapias de aplicação subcutânea, que dispensam a necessidade de acesso venoso constante. Recentemente, a Anvisa aprovou o Qfitilia (fitusirana), a primeira terapia baseada em RNA de interferência no país. A Dra. Marita de Novais esclarece o mecanismo inovador:
O medicamento atua reduzindo os níveis de antitrombina, uma substância natural que funciona como um ‘freio’ da coagulação. Ao diminuir esse efeito inibidor, o sangue coagula com mais facilidade. A administração subcutânea facilita o uso, especialmente para quem tem dificuldade de acesso venoso”, detalha a médica hematologista Marita de Novais Costa Salles, que atua em Minas Gerais.
Leia mais
Hemofilia: novas terapias e produção nacional transformam o tratamento
Pacientes com hemofilia querem nova medicação no SUS
Mais de 1 mil crianças com hemofilia terão terapia menos invasiva pelo SUS
Conheça 7 mitos e verdades da hemofilia
As novas fronteiras do tratamento
Além do Qfitilia, outras tecnologias estão no radar do sistema público como uma esperança de “vida normal”:
-
Marstacimabe (Hemofilia B): Um anticorpo monoclonal de aplicação subcutânea semanal. Ao contrário da reposição de fator, ele inibe a proteína que impede a coagulação (TFPI). Estudos de fase 3 desenvolvidos pela Pfizer indicam uma redução de 92% na taxa anual de sangramentos.
-
Alhemo (concizumabe): Recentemente aprovado pela Anvisa, é uma terapia de uso diário via caneta pré-preenchida desenvolvida pela Novo Nordisk. Atua inibindo uma proteína que “freia” a coagulação (TFPI). Estudos mostram uma redução de 86% nos episódios de sangramento em pacientes com inibidores.
- Emicizumabe (Hemofilia A): A medicação da Roche foi recentemente incorporada ao SUS para crianças de 0 a 6 anos. O foco agora é a consolidação do protocolo de uso para garantir que os pequenos pacientes possam frequentar a escola e brincar sem o medo constante de hemorragias.
Participação social: a voz do paciente na Conitec
O acesso a essas inovações no SUS depende da participação popular. Por isso, a voz da sociedade na Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec) é decisiva. Atualmente, duas importantes consultas públicas estão em pauta e outra foi encerrada recentemente:
| Medicamento | Público-alvo | Objetivo da Consulta Pública | Prazo |
| Alhemo (Concizumabe) | Hemofilia B com inibidores | Incorporação no SUS (CP nº 23/2026) | Até 27/04 |
| Marstacimabe | Hemofilia B sem inibidores | Incorporação no SUS (CP nº 27/2026) | Até 27/04 |
| Emicizumabe | Hemofilia A (crianças) | Atualização do protocolo de uso (CP nº 11/2026) | Encerrada* |
Como contribuir com a saúde pública
A participação de pacientes, familiares e profissionais de saúde é fundamental para demonstrar o impacto real dessas inovações no dia a dia. Para participar, os interessados devem acessar o portal Brasil Participativo, localizar o número da consulta pública correspondente e preencher o formulário de contribuição.
A ciência já provou que pode transformar a história da hemofilia. Agora, o fortalecimento das políticas públicas e a participação da sociedade civil são os elos necessários para que a inovação chegue, de fato, ao braço de cada brasileiro que dela necessita.
Saiba mais sobre a hemofilia
Milhares de pessoas no mundo ainda não têm acesso a cuidados básicos
A Federação Mundial da Hemofilia reforça, em campanha, a importância crucial do diagnóstico, classificado pela entidade como um primeiro passo essencial no tratamento e no cuidado de pacientes.
A federação estima que mais de três quartos das pessoas com hemofilia no planeta não tenham sido diagnosticadas e que a lacuna possa ser ainda mais significativa no caso de outros distúrbios hemorrágicos.
“Isso significa que centenas de milhares de pessoas em todo o mundo ainda não têm acesso a cuidados básicos”, alerta. “O diagnóstico preciso é a porta de entrada para o tratamento de pessoas com distúrbios hemorrágicos. No entanto, em muitas partes do mundo, barreiras continuam a atrasar ou impedir o diagnóstico correto, resultando em taxas de diagnóstico inaceitavelmente baixas”, avaliou o presidente da federação, Cesar Garrido,
ao convocar a comunidade global a se unir na defesa de capacidades diagnósticas mais robustas em todos os lugares, porque sem diagnóstico não há tratamento e, sem tratamento, não há progresso”, disse.
Por que as pessoas com hemofilia sangram mais do que o normal?
O Ministério da Saúde define a hemofilia como uma condição genética rara que afeta a coagulação do sangue e ocorre pela deficiência nos fatores que ajudam a formar uma espécie de curativo natural do corpo.
Na prática, a hemofilia faz com que o processo de coagulação do sangue não aconteça de forma adequada, gerando sangramentos nas juntas (hemartroses) e nos músculos (hematomas), por deficiência nos genes responsáveis pela coagulação.
Um exemplo é quando uma parte do corpo sofre um ferimento e começa a sangrar, as proteínas (elementos responsáveis pelo crescimento e desenvolvimento de todos os tecidos do corpo) entram em ação para estancar o sangramento. Esse processo é chamado de coagulação.
Pessoas com hemofilia não têm essas proteínas e, por isso, sangram mais do que o normal. Existem vários fatores de coagulação no sangue, que agem em uma sequência determinada. No final dessa sequência, é formado o coágulo e o sangramento é interrompido. Em uma pessoa com hemofilia, um desses fatores não funciona. Sendo assim, o coágulo não se forma e o sangramento continua.
Os dois tipos mais comuns são a hemofilia A, ligada à ausência do fator VIII, e a hemofilia B, associada ao fator IX. Os sangramentos, segundo o ministério, são iguais nos dois tipos, mas a gravidade da doença depende da quantidade de fator presente no plasma (líquido que representa 55% do volume total do sangue).
A doença pode ser classificada ainda em três categorias: grave (fator menor do que 1%), moderada (de 1% a 5%) e leve (acima de 5%). Nesse último caso, a enfermidade pode passar despercebida até a idade adulta.
Hemofilia pode ser hereditária e afetar mais os homens
A hemofilia pode ser hereditária ou surgir de uma mutação novam devido à deficiência de proteínas essenciais para a coagulação do sangue. Apesar de a hemofilia ser, em sua grande maioria, uma condição genética hereditária, transmitida de pais para filhos, ela também pode ser adquirida.
Quando hereditária, está ligada ao cromossomo X e é transmitida pela mãe. A hemofilia afeta o processo de coagulação, aumentando o risco de sangramentos que costumam ser mais profundos, atingindo principalmente articulações e músculos”,
A hemofilia congênita, que já se apresenta no nascimento, é causada por uma alteração genética ligada ao cromossomo X. Cerca de 70% dos casos de hemofilia são transmitidos aos filhos por mães portadoras da mutação.
É mais provável a hemofilia ocorrer em homens do que em mulheres. Isso acontece porque a doença é resultado de um defeito genético no cromossomo X. Como as mulheres têm dois cromossomos X, enquanto os homens têm apenas um, o gene defeituoso está garantido de se manifestar em qualquer homem que o carrega.
Apesar de muito rara, a hemofilia também pode ocorrer em pessoas do sexo feminino, em decorrência da união de homem e mulher com hemofilia. Mais comumente, mulheres portadoras podem apresentar baixos níveis de fator VIII ou fator IX. Além disso, filhas de homem com hemofilia serão portadoras obrigatórias.
Agenda Positiva
Congresso lembra os 25 anos da Lei do Sangue
Os 25 anos da Política Nacional de Sangue, Componentes e Hemoderivados são lembrados no Congresso Nacional com um ato solene nesta quinta-feira (16/4), e uma projeção de frases e imagens comemorativas como “construindo autossuficiência, sustentabilidade, segurança e soberania”. Após a projeção, a fachada do Congresso será iluminada de vermelho em homenagem ao aniversário da chamada “Lei do Sangue“.
Criada pela Lei 10.205/01, a norma organiza a coleta, o processamento, o armazenamento, a distribuição e o uso do sangue e derivados no Brasil. A lei criou o Sistema Nacional de Sangue, Componentes e Derivados (Sinasan) dentro do Sistema Único de Saúde. A Empresa Brasileira de Hemoderivados é Biotecnologia (Hemobrás), vinculada ao Ministério da Saúde, é responsável pela produção de medicamentos hemoderivados a serem distribuídos via SUS.
Atualmente, o país enfrenta um déficit nas bolsas de sangue coletadas – em torno de 3,5 milhões –, que são insuficientes para atender à demanda. Segundo o Ministério da Saúde, a demanda é de 5,7 milhões de bolsas por ano.
Em nota alusiva ao Dia Mundial da Hemofilia, a Hemobrás reforçou a importância da produção nacional de medicamentos hemoderivados e destacou o trabalho realizado no complexo industrial em Goiana, na Zona da Mata pernambucana, que projeta o Brasil “para o seleto time de países que se aproxima da soberania na produção de medicamentos”.
Essa estrutura de suporte baseia-se na distribuição constante de medicamentos como o Fator VIII de coagulação, usado no tratamento da hemofilia A, em suas versões plasmática e recombinante (produzido por biotecnologia). Ao garantir que o SUS disponha de medicamentos essenciais para o tratamento profilático da hemofilia, a empresa funciona como um escudo logístico e tecnológico, estabilizando a saúde do paciente e permitindo que ele mantenha uma rotina ativa”, diz o comunicado.
Referências bibliográficas e fontes científicas:
Com Assessorias e Agência Brasil
