‘Remédio mais caro do mundo’ para doença rara segue proibido no Brasil

O impasse em torno do medicamento para tratar a Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), conhecido como o remédio mais caro do mundo — avaliado em cerca de R$ 17 milhões a dose única —, ganhou novos capítulos. Em audiência pública realizada nesta terça-feira (16/6) na Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência da Câmara dos Deputados, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) reforçou que o cenário atual ainda exige extrema cautela e que o medicamento continuará com o uso interrompido no país.

Elevidys é um medicamento de terapia gênica que foi suspenso nos Estados Unidos após três óbitos suspeitos. No Brasil, a nova decisão da Anvisa mantém paralisados os tratamentos de centenas de crianças que dependem da medicação para conter o avanço da doença genética rara, que compromete progressivamente a musculatura devido à ausência da proteína distrofina. Para as famílias, a suspensão representa uma barreira fatal em uma corrida árdua contra o relógio.

Após abaixo-assinado por Arthur, famílias protestam em Brasília

A insatisfação com a lentidão no processo levou mais de 40 famílias a protestarem em frente ao prédio da Anvisa e na Câmara dos Deputados, em Brasília. Entre os líderes do movimento está Natália Jordão Lara, fundadora da Casa Arthur, de Sorocaba (SP). Seu filho Arthur, de 6 anos, conquistou na Justiça o direito de receber o medicamento pelo Sistema Único de Saúde (SUS) no final de 2024, mas teve o processo congelado com a proibição da Anvisa.

Nós defendemos um ponto simples, humano e lógico: que a Anvisa permita que os responsáveis escolham o risco. Hoje, sem o Elevidys, o risco é 100% fatal”, apelou Natália, que já perdeu um irmão para a mesma enfermidade em 2012. Arthur completará 7 anos no final de junho, aproximando-se da idade limite de 8 anos estabelecida para a aplicação da terapia gênica no país.

Com apoio e ampla divulgação por parte da fabricante do medicamento, a Casa Arthur lançou um abaixo-assinado virtual para mobilizar a sociedade civil e pressionar o Ministério da Saúde e a Anvisa pela liberação definitiva do fármaco.

Até o momento, as vaquinhas e rifas organizadas pela família de Arthur arrecadaram R$ 1,1 milhão, o que representa menos de 7% do valor total necessário para a compra direta. A fabricante não informou se pretende fornecer integral ou parcialmente o medicamento para pacientes que judicializaram o SUS e sentem prejudicados pela decisão da Anvisa.

O cenário global e a divergência científica

O cenário regulatório do Elevidys divide opiniões nas principais agências de saúde do mundo. Enquanto a União Europeia negou o registro do medicamento em razão das incertezas científicas, o Japão autorizou o uso em caráter excepcional por três anos, condicionado à entrega de relatórios adicionais.

Nos Estados Unidos, o produto  foi liberado novamente pela FDA após uma análise detalhada dos óbitos reportados. Os estudos norte-americanos apontaram que os três casos fatais  ocorreram em pacientes fora dos critérios recomendados na bula (como um homem de 51 anos e um jovem cadeirante de 13 anos) ou por complicações externas, como uma infecção grave por H1N1.

Com o reforço na exigência da faixa etária correta (crianças de até 7 anos e 11 meses que ainda deambulam), o uso foi retomado nos Estados Unidos — argumento que as famílias brasileiras utilizam para pressionar a agência reguladora aqui no Brasil.

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Outros casos de pacientes em compasso de espera

A mobilização popular contra a suspensão do medicamento no Brasil não é recente; anteriormente, VIDA E AÇÃO já havia mostrado como a campanha cobra o tratamento para a Distrofia Muscular de Duchenne em busca de apoio financeiro e visibilidade.

Outro caso alarmante é o de Paulo Varela, de 7 anos e 10 meses, morador de João Pessoa (PB). Há mais de um ano a família obteve vitória judicial para o custeio do tratamento pelo SUS, mas assiste à progressão iminente da doença sem poder aplicar a dose.

A Anvisa reitera que trata o processo do Elevidys com “prioridade máxima” e mantém o canal de diálogo aberto com a empresa detentora do registro para que as pendências sejam sanadas, visando garantir que a retomada ocorra apenas sob rígidos e comprovados critérios de segurança para os pacientes brasileiros.

Linha do tempo: o imbróglio regulatório do Elevidys

Para compreender o atual cenário de paralisação, é necessário resgatar o histórico de decisões que envolvem o medicamento no Brasil:

• Novembro/Dezembro de 2024: O Elevidys obteve o registro excepcional e condicional no Brasil com base na Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) 505/2021 da Anvisa. A aprovação foi concedida sob a exigência de um Termo de Compromisso para a apresentação posterior de dados complementares de eficácia e segurança a longo prazo.

• Julho de 2025: Diante de alertas internacionais da Food & Drug Administration (FDA) dos EUA relatando três óbitos e casos graves de insuficiência hepática aguda, a Anvisa publicou a Resolução (RE) 2.813/2025, determinando a suspensão temporária da comercialização e do uso do produto no Brasil. VIDA E AÇÃO acompanhou de perto o caso na época, detalhando como o remédio de milhões para doença rara foi suspenso no país.

• Fevereiro de 2026: A farmacêutica responsável (Roche) submeteu uma nova proposta à agência brasileira. Contudo, a equipe técnica da Anvisa considerou as informações insuficientes e solicitou dados específicos colhidos com participantes de ensaios clínicos para reavaliar a liberação.

• Junho de 2026: Na audiência pública recente, a Anvisa confirmou que a fabricante ainda não entregou todos os dados previstos no Termo de Compromisso. Além disso, análises de monitoramento após três anos de uso apontaram uma tendência de queda nos marcos motores obtidos no início do tratamento e importantes efeitos hepatotóxicos, o que exige investigações técnicas aprofundadas.

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Agenda Positiva

Dia Mundial da Distrofia Muscular Facioescapuloumeral

Enquanto o imbróglio em torno do medicamento para a parece longe de um desfecho favorável aos pacientes, outra doença rara da mesma família da Distrofia Muscular de Duschenne vem ganhando mais evidência no Brasil. O Congresso Nacional foi iluminado na cor laranja nesta quinta e sexta-feira (dias 18 e 19) em referência ao Dia Mundial da Distrofia Muscular Facioescapuloumeral (DFEU), fixado em 20 de junho.

A distrofia muscular facioescapuloumeral é uma doença neuromuscular rara, genética e progressiva, que afeta principalmente a musculatura da face, dos ombros e dos braços, causando impacto funcional variável. Com uma prevalência estimada entre 4 e 10 pessoas a cada 100 mil habitantes, a condição enfrenta o desafio do subdiagnóstico no Brasil.

Embora ainda não exista cura, os avanços em ensaios clínicos trazem novas perspectivas, tornando o diagnóstico precoce e o acesso à informação fatores determinantes para a qualidade de vida dos pacientes.

Com informações da Anvisa e assessorias