O uso do medicamento Trikafta no tratamento da fibrose cística reduziu em até 84,8% as internações de pacientes no Sistema Único de Saúde (SUS). Atualmente, mais de 2,4 mil pacientes são beneficiados com a terapia no sistema público. Na rede privada, uma caixa do Trikafta custa, em média, R$ 194,5 mil. Já o tratamento pode chegar R$ 2,5 milhões por paciente por ano.
O Relatório Nacional de Monitoramento, realizado pelo Grupo Brasileiro de Estudos de Fibrose Cística, evidencia que o medicamento também diminuiu em até 91,6% a necessidade de oxigenioterapia domiciliar das pessoas com a doença. Também foi observado uma redução de até 90% dos transplantes pulmonares após a oferta do medicamento, redução dos ciclos de inflamação e infecção, diminuição de 66,7% no uso de antibióticos sistêmicos, aumento médio de 10 a 14 pontos na função pulmonar e benefícios consistentes no estado nutricional.
Os primeiros resultados do cuidado com a terapia de alto custo, ofertada gratuitamente na rede pública há quase dois anos, foram apresentados nesta quinta-feira (6), durante evento realizado na Sociedade Brasileira de Pneumologia e Tisiologia (SBPT), em Brasília, com a participação do ministro da Saúde, Alexandre Padilha.
Estamos falando de salvar vidas e aliviar o bolso das famílias. Esses debates e estudos representam mais um passo para atrair a indústria a firmar novas parcerias com o SUS e ampliar a produção nacional de medicamentos. Com isso, garantimos um acesso mais sustentável aos tratamentos, reduzindo a necessidade de transplantes, internações e até do uso de antibióticos”, disse
O estudo de vida real ocorreu ao longo de um ano e avaliou 647 pessoas, entre crianças, adolescentes e adultos, em tratamento com a terapia tripla moduladora elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor (Trikafta). O acompanhamento foi realizado em 39 Centros de Referência no Brasil. Um dos biomarcadores mais sensíveis da fibrose cística é o cloreto no suor, que apresentou redução após a utilização do Trikafta, proporcionando maior qualidade de vida, domínio físico e respiratório aos pacientes.
No SUS, o cuidado é realizado na atenção especializada, com 128 centros de referência habilitados em todo o país, iniciando com o diagnóstico por meio da triagem neonatal, realizada por meio do teste do pezinho, seguido de tratamento de qualidade e multiprofissional à população nos serviços de referência.
Oferta do Trikafta no SUS
O medicamento pode ser retirado pelo paciente nas farmácias de alto custo de todo o país, com a apresentação da receita médica devidamente emitida e carimbada pelo especialista. O medicamento é administrado em casa, por via oral, seguindo as diretrizes de tratamento de acordo com o quadro clínico de cada pessoa.
Até o momento, o Ministério da Saúde já entregou mais de 6 milhões de unidades do medicamento aos estados, que são responsáveis pela distribuição aos municípios. Ao todo, foram investidos R$ 2,8 bilhões em recursos federais.
Em 2023, o tratamento foi incorporado ao SUS para pacientes a partir de seis anos que apresentem, pelo menos, uma mutação F508del no gene CFTR, localizado no cromossomo 7, que produz uma proteína que controla a passagem de sal e água pelas células.
Mutações ou erros neste gene impedem o fluxo correto de líquidos, tornando as secreções do organismo mais espessas, dificultando a sua eliminação e desencadeando sintomas como pneumonias, tosse crônica, dificuldade para ganhar peso e estatura e diarreia.
Fibrose cística, a ‘doença do beijo salgado’
A fibrose cística (FC), também conhecida como Doença do Beijo Salgado ou Mucoviscidose, é uma doença genética rara que faz o corpo produzir um muco muito grosso e pegajoso, que entope os pulmões e o aparelho digestivo, causando tosses constantes, infecções respiratórias e dificuldade para digerir os alimentos e ganhar peso.
A doença reduz a expectativa de vida e que afeta mais de 88,000 pessoas em todo o mundo. O Brasil é o sexto país com maior número de pessoas diagnosticadas com FC e uma incidência de 1 em ~7.500 recém-nascidos. Destes, infelizmente, apenas 25% chegam aos 18 anos de idade;
É uma doença progressiva e multissistêmica que afeta múltiplos órgãos, causada por uma proteína CFTR ausente ou defeituosa, resultante de mutações no gene CFTR. Nos últimos anos, os avanços científicos — especialmente com os moduladores de CFTR, como o elexacaftor/ tezacaftor/ivacaftor (Trikafta) — vêm transformando a perspectiva dos pacientes, com melhora significativa da função pulmonar, do estado nutricional e da expectativa de vida.
Outra boa notícia é que a doença pode ser identificada logo nos primeiros dias de vida por meio do Teste do Pezinho, um exame obrigatório realizado em todos os recém-nascidos do Brasil, em maternidades ou unidades de saúde públicas ou privadas.
Com informações do Ministério da Saúde
