Imagine saber que um remédio que custa milhões e pode melhorar a qualidade de vida ou retardar o avanço da doença de seu recém-nascido, caso ele o tome num prazo de 15 dias, já foi incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS) para estar disponível de forma gratuita, mas o seu acesso é negado sem uma justificativa coerente? Um documento que está travado no Ministério da Saúde desde o ano passado poderia dar esperança a milhares de famílias que precisam apelar para a Justiça para tratar as suas crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME).
A lentidão, inclusive, vem gerando um aumento estimado de cerca de 10% dos gastos do governo com a compra do medicamento imposta por vias judiciais. Segundo balanço do Universo Coletivo AME, que acompanha várias histórias em todo o Brasil, nesse ano, 12 famílias ganharam na Justiça o direito de seus filhos receberem o Zolgensma, medicamento de dose única via intravenosa para pacientes com AME tipo I, avaliado em cerca de R$ 6 milhões.
São quatro famílias de São Paulo, duas do Rio de Janeiro, uma do Paraná, duas da Paraíba, uma do Ceará, uma do Maranhão e uma de Pernambuco. Todas aguardam o recebimento do medicamento, que ainda não foi dispensado pelo Ministério da Saúde.
Para uma criança com AME, cada minuto que passa significa a perda de milhões de neurônios. Além disso, quanto maior a demora, menor é a eficácia do tratamento. Quem tem AME tem pressa”, afirma Fátima Braga, presidente da Abrame, associação de pacientes membro da coalizão Universo Coletivo AME. De acordo com o grupo, pelo menos 73 liminares determinando o tratamento foram concedidas a pacientes até hoje.
Avanços e conquista na luta das famílias com AME
A trajetória da AME reflete não apenas desafios médicos, mas também a esperança proporcionada pelos tratamentos e uma rede de cuidado cada vez mais universal. Neste 8 de agosto, Dia Nacional da Pessoa com AME, o Universo Coletivo AME destaca os pontos que ainda podem avançar neste cenário e comemora algumas vitórias alcançadas graças a uma mobilização cada vez maior da sociedade.
Tivemos evoluções esse ano, como a inclusão da AME no Teste do Pezinho oferecido pelo SUS em Minas Gerais, sendo que, antes, apenas o Distrito Federal e a cidade de São Paulo, através de um projeto piloto, tinham esse diagnóstico precoce na rede pública. Continuamos na luta para que a AME seja incluída na Triagem Neonatal em todos os estados brasileiros”, afirma Fátima.
Outro marco foi a forte participação da sociedade civil na consulta pública realizada, no fim do ano passado, para a atualização e posterior publicação do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) para AME.
Houve 1.108 contribuições feitas por associações de familiares e pacientes, profissionais de saúde, especialistas e demais interessados, um número muito expressivo. Só que é justamente este documento que está parado no Ministério da Saúde, segundo as representantes do Universo Coletivo AME.
Manifesto do Teste do Pezinho
Outro mérito do grupo foi recolher mais de 1.300 assinaturas para o Manifesto do Teste do Pezinho – apresentado em junho por ocasião do Dia Nacional da Triagem Neonatal –, que defende a maior rapidez na ampliação da testagem no SUS de 7 doenças para 52, prevista pela Lei nº 14.154/21 para ocorrer em cinco etapas.
Essa detecção nos primeiros dias de vida é fundamental, pois quanto mais tarde isso acontece, aumentam as chances de danos irreversíveis para o sistema nervoso motor e dos músculos, afetando a capacidade de andar e outros movimentos, como o de respirar e engolir.
A AME bloqueia a produção de uma proteína importante para as células e a medicação, nas primeiras semanas e meses de vida, permite que o bebê passe a produzir adequadamente essas células, mudando o curso da doença.
A eficácia diminui drasticamente à medida que o tempo passa. Sabemos que os 15 dias primeiros dias após o nascimento são decisivos. No entanto, com a necessidade de se buscar via Justiça o direito ao acesso gratuito ao remédio, dificilmente esse prazo é cumprido, o que é muito frustrante. Na ausência de tratamento, cerca de 68% dos pacientes morrem antes dos dois anos de idade; e 84% antes dos quatro anos”, acrescentam as ativistas.
Entraves no Ministério da Saúde
Em abril de 2019, o Ministério da Saúde anunciou a incorporação do medicamento Nusinersena (Spinraza) na lista de tratamentos oferecidos gratuitamente pelo Sistema Único de Saúde (SUS) para pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME). A medida garantiu que todos os pacientes diagnosticados com AME possam receber o Spinraza sem custo, seguindo os protocolos e diretrizes estabelecidos pelo MS.
Hoje, já existem no Brasil três medicamentos destinados ao tratamento da AME. Depois do Spinraza, da Biogen; vieram o Risdiplam, da Roche; e o Zolgensma, da Novartis. Medicamento de dose única, o Zolgensma foi incorporado à rede pública em dezembro de 2022, na gestão anterior do governo federal.
Neste caso, a atualização do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) para AME prevê o direcionamento dos bebês que são identificados com a doença para o tratamento imediatamente, mas esse documento ainda não foi publicado. Com a mudança de governo, pouco se avançou.
Informações obtidas pelo Universo Coletivo AME via Lei de Acesso à Informação (LAI), no último mês de junho, mostram que, para viabilizar o acesso à terapia, ainda é preciso firmar o Acordo de Compartilhamento de Risco (ACR) entre o governo e a fabricante.
De acordo com os dados enviados, foram feitas algumas reuniões em 2023 para discussões e ajustes dos relatórios técnicos, e pelo visto não houve nenhuma atualização em 2024. Quando perguntamos ao Ministério a previsão de aprovação do ACR, a resposta foi: ‘A celebração do acordo depende da negociação dos termos do contrato de compartilhamento de risco, processo atrelado à avaliação interna de tais termos pelas áreas responsáveis de ambas as partes e que não possui prazo legalmente estabelecido’”, contam as mães da coalizão.
Com a demora, estima-se que o governo esteja deixando de economizar cerca de 10% do valor gasto para a compra do remédio. Se a dispensação dos medicamentos fosse feita diretamente pelo SUS, sem precisar da via judicial para a autorização, o governo teria acesso à venda direta pela fabricante com valores menores do que o praticado no mercado, pagaria de forma parcelada e ainda evitaria o custo dos processos na Justiça. O acordo com a fabricante também prevê um acompanhamento dos casos tratados e a comprovação da efetividade esperada, caso contrário, o pagamento pode ser suspenso.
Mais uma recente tentativa de acelerar os processos foi feita pelo Universo Coletivo AME: na semana seguinte às reuniões realizadas no Ministério da Saúde, em 12 e 13 de junho, foi protocolado um ofício com sugestões e demandas que demorou 40 dias para chegar ao Gabinete da Secretaria de Atenção Especializada (SAES). Enquanto a sociedade e as famílias aguardam medidas mais concretas, ações de sensibilização ocorrem em todo o país, incluindo uma iluminação especial em Brasília.
Mais sobre a AME
As doenças raras em geral afetam 65 pessoas a cada 100 mil no Brasil – cerca de 13 milhões. Estima-se que cerca de 300 bebês nascem com AME no Brasil todo ano. Segundo o Ministério da Saúde, foram registrados cerca de 1.500 pacientes com AME no país até o fim de 2022. No Brasil, estima-se que a AME afete 1 em cada 10 mil nascidos vivos.
A AME é uma doença rara e degenerativa, que não tem cura e gera a perda de neurônios motores da medula espinhal e do tronco cerebral, resultando em fraqueza muscular e atrofia. Os principais sintomas da doença incluem dificuldade ou incapacidade de locomoção, sustentação da cabeça e respiração. A AME é classificada em cinco tipos, sendo o tipo 1 o mais frequente e grave.
No Dia Nacional da Pessoa com Atrofia Muscular Espinhal (AME), comemorado em 8 de agosto, especialistas ressaltam a importância do diagnóstico precoce para o tratamento eficaz dessa doença genética rara, que está entre as principais causas genéticas de morte infantil.
Agenda Positiva
Congresso Nacional iluminado – os prédios da Câmara dos Deputados e do Senado Federal serão iluminados na cor azul nos dias 9 e 10 de agosto para homenagear o Dia Nacional da Pessoa com Atrofia Muscular Espinhal (AME), em 8 de agosto, data foi estabelecida pela Lei 14.062/2020.
Velas por todo o país – nesta quinta-feira, as organizações integrantes do Universo Coletivo AME irão acender velas e convidam a população a acompanhar o gesto em memória de todos que partiram em razão da doença e onde simbolicamente se mantém acesa a chama da esperança por dias melhores.
Corrida em Uberlândia (MG) – em 11 de agosto (domingo), será realizada pelo Instituto Viva Íris a Corrida AME na cidade mineira. Já são 10 anos de história de um evento esportivo que estimula a solidariedade e a empatia. Cada passo dado, cada quilômetro percorrido, representa um avanço na luta contra a AME. As inscrições estão abertas até 7 de agosto.
Conscientização no Parque do Ibirapuera (SP) – no domingo seguinte, 18 de agosto, das 9h às 13h, no maior parque da capital paulista, a Novartis, com apoio do Universo Coletivo AME, realizará o evento “Quem tem AME tem pressa”, de sensibilização e conscientização da população sobre a Triagem Neonatal para AME.
