Remédio pelo SUS para paciente com doença rara só se tiver eficácia comprovada

Esta é a nova modalidade de compra de medicamentos anunciada pelo Ministério da Saúde. Primeira medicação será para tratar AME – Atrofia Muscular Espinhal. Conheça a história de Emilly, que tem a doença

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Emilly Tolosa, de apenas 5 meses, nasceu com uma doença muito rara chamada AME (Atrofia Muscular Espinhal), que compromete a respiração e a parte motora, trazendo sérios riscos de vida. Como a única medicação para tratar a doença é extremamente cara e não é oferecida na rede pública, a família vem realizando uma campanha pela internet para arrecadar doações. A menina está internada há um mês numa UTI no interior de São Paulo.
O caso de Emilly pode ter agora outra solução com uma nova modalidade de compra de medicamentos anunciada pelo ministro da Saúde, Luiz Henrique Mandetta: o compartilhamento de risco. Na prática, isso significa que o governo só pagará pelo medicamento se houver melhora do paciente. O anúncio ocorreu nesta quarta-feira (27), em solenidade pelo Dia Mundial das Doenças Raras, que é lembrado nesta quinta (28).
O spiranza, destinado ao tratamento da AME, poderá ser a primeira medicação incluída no Sistema Único de Saúde (SUS) pelo viés da nova modalidade. Atualmente o tratamento por paciente custa R$ 1,3 milhão por ano, segundo o Ministério da Saúde. A análise de sua possível incorporação deve ocorrer em março, pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec).

Avançamos pouco na questão de como selecionar, incorporar, precificar e diluir o custo de novas tecnologias para a sociedade brasileira. Em doenças raras, o último capítulo foi o spinraza, que tem trazido uma gangorra de emoções às famílias e aos pacientes portadores da patologia. O que está em discussão no mundo é para onde vai essa terapia. O nosso país, o nosso sistema, precisa urgentemente se colocar na linha da pesquisa genética humana”, disse Mandetta.

Segundo ele, a nova modalidade de aquisição de medicamentos aproxima o Brasil de países que já utilizam essa modelagem, como Canadá, Itália, França, Espanha, Alemanha e Inglaterra. “Uma série de compromissos e resultados são colocados nessa tratativa. Isso induz o estado a monitorar os pacientes, e quando o medicamento não cumpre a função para qual foi indicado, esse risco de custo é compartilhado com o laboratório que propôs o tratamento”, explicou o ministro.

13 milhões de brasileiros têm doenças raras

No Brasil, aproximadamente 13 milhões de pacientes têm doenças raras. De acordo com a Organização Mundial de Saúde (OMS), 65 pessoas a cada 100 mil indivíduos vivem com essa condição. Ou seja: um em cada 1.650 nascimentos. São cerca de 8 mil doenças raras no mundo, sendo que 80% decorrem de fatores genéticos e 20% estão distribuídos em causas ambientais, infecciosas e imunológicas.

Ainda de acordo com a OMS, estima-se que cerca de 6% a 8% da população mundial tenha uma doença rara.  Entre 2000 indivíduos, até duas pessoas convivem com algum tipo de doença rara, que muitas vezes são crônicas ou degenerativas. As mais frequentes entre a população são acromegalia, doença de cushing, lipodistrofia e deficiência de 21-hidroxilase.
Das 460 milhões de pessoas no mundo que possuem algum tipo de doença rara, cerca de 80% têm causa genética. Por conta disso, o desafio ainda é conseguir o diagnóstico rápido, essencial para que o tratamento seja iniciado o mais cedo possível.

Veja página temática do Ministério da Saúde sobre  doenças raras

Vejam a carta da mãe de Emilly pedindo ajuda

Meu nome é Julia Tolosa Rodrigues Pio da Silva, mãe da bebê de 5 meses de vida Emilly Tolosa. Minha filha nasceu com uma doença muito rara chamada *AME:* (Atrofia Muscular Espinhal), que trata-se de uma condição genética e hereditária, e o Tipo I, o mais grave. Emilly se encontra internada na UTI há 1 mês.
A AME resulta na dificuldade respiratória e motora da criança e, por essas complicações sérias, acaba fazendo muitas vítimas, ainda na infância.  A única maneira de estabilizar a doença é um remédio chamado spinraza que tem um valor muito alto (R$ 372 MIL cada dose) e o SUS não fornece. No primeiro ano de tratamento precisa de 6 doses.
Lançamos uma campanha nas redes sociais chamada @ameemilly pois o tratamento é muito caro e até agora não conseguimos nenhuma dose. Não está sendo nada fácil pra mim, para minha filha e para as pessoas que amam minha filha… Muitas pessoas que eu nem mesma conheço estão se juntando em prol da vida da Emilly!
Então, venho através desse relato implorar a VOCÊ, para fazer parte da  história da Emilly e se juntar a essas pessoas.  Ajude-me a manter o sorriso lindo da  minha filha !!! Desde já agradecemos a sua solidariedade.
Julia Tolosa R.Pio da Silva
Rua Jaborandi,343 Penha -SP.
03610-000
Contato/ Informações:
(11) 94796-8601 Vânia (tia)

TRATAMENTO NO SUS

Desde 2014, o Brasil adota a Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras, que visa organizar a rede de atendimento para prevenção, diagnóstico, tratamento e reabilitação, no âmbito do SUS. O objetivo da Política é melhorar o acesso aos serviços de saúde e à informação; reduzir a incapacidade causada por essas doenças; e contribuir para a melhoria da qualidade de vida das pessoas com doenças raras.

Atualmente, o SUS possui 40 Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) para tratamento de doenças raras, como Doença de Gaucher, Esclerose Múltipla, Fibrose Cística, Mucopolissacaridose I e II, Hepatite Autoimune, Lúpus Eritematoso Sistêmico, Esclerose Lateral Amiotrófica e Doença Falciforme (rara em algumas regiões). Do total de protocolos, 15 estão em fase de atualização. Também, desde 2014, a pasta incorporou 22 medicamentos para tratamento de diferentes doenças raras.

Os protocolos trazem orientações para médicos, enfermeiros, técnicos de enfermagem e demais profissionais de saúde sobre como realizar o diagnóstico, o tratamento e a reabilitação dos pacientes, bem como a assistência farmacêutica.

Serviços de Referência para Doenças Raras

No SUS, o tratamento para doenças raras é feito por meio de avaliações individualizadas das equipes multidisciplinares nos diversos serviços de saúde do país, como unidades de atenção básica, hospitais universitários, centros especializados de reabilitação e atenção domiciliar. Além desses serviços, existem no país oito Serviços de Referência para Doenças Raras, localizados no Distrito Federal, Anápolis (GO), Recife (PE), Curitiba (PR), Rio de Janeiro, Porto Alegre (RS), Santo André (SP) e Salvador (BA).

No ano de 2018, essas unidades registraram 3.483 avaliações clínicas para diagnóstico em doenças raras e 4.157 aconselhamentos genéticos. O Ministério da Saúde repassa anualmente R$ 26,17 milhões para o custeio dos serviços especializados.

Também com o objetivo de diagnosticar precocemente e agilizar o início do tratamento, o SUS conta com o Programa Nacional de Triagem Neonatal. Por meio do Teste do Pezinho podem ser diagnosticadas seis doenças: Fenilcetonúria, Hipotireoidismo Congênito, Doença Falciforme, Fibrose Cística, Hiperplasia Adrenal Congênita e Deficiência de Biotinidase. Há 22.353 pontos de coleta do teste do pezinho na Atenção Básica, hospitais e maternidades.

O Ministério da Saúde também tem investido em pesquisas sobre o tema. Está em estudo 130 projetos para desenvolvimento de pesquisas, incluindo kits diagnóstico para detecção rápida de doenças raras, com valor aproximado de R$ 21,9 milhões.

Da Redação, com informações do Ministério da Saúde
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