Aprovado em junho de 2023 nos Estados Unidos, o ‘Elevidys’ é uma terapia gênica importada e custa cerca de R$ 17 milhões, já sendo considerado o remédio mais caro do mundo. Aplicado em dose única para tratar a distrofia muscular de Duchenne (DMD), o medicamento desbancou o Zolgensma, também de dose única, para tratar a Atrofia Muscular Espinhal (AME) em fases iniciais, e que até então considerado o remédio mais caro do mundo.
Na forma mais comum da distrofia muscular de Duchenne, o prognóstico é grave. Com o tempo, a criança vai perdendo os movimentos de braços e pernas e se torna cadeirante, um quadro irreversível, que impõe sérios limites e reduz a expectativa de vida dos pacientes. Os afetados – em sua maioria, meninos – geralmente morrem na idade de 20 a 25 anos devido à deterioração progressiva do coração e dos músculos respiratórios.
Sem condições de pagar o tratamento, os pais de Murilo, de 4 anos, que moram em Campinas (SP), entraram com um processo em março deste ano para que a União pudesse efetuar a compra do medicamento. “É um valor inatingível para a gente e acho que para a grande maioria das famílias brasileiras”, lamentou a mãe, em entrevista para o Fantástico nesse domingo (7).
O remédio mais caro do mundo ainda está sob avaliação da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). Enquanto luta na Justiça para obrigar o Sistema Único de Saúde (SUS) a pagar o remédio, a família faz uma vaquinha na internet. Até domingo (7), havia arrecadado apenas R$ 97 mil.
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Primeiros sinais começaram com 1 ano de idade
Quando nasceu, Murilo parecia ser uma criança completamente normal. Quando tinha cerca de um ano de idade, teve uma convulsão febril. Ali começou a jornada da família para saber o que a criança tinha. Em uma série de exames e consultas, uma alteração na enzima do fígado de Murilo persistia. Uma biópsia foi realizada para tentar identificar alguma doença no órgão.
Em seguida, a médica neurologista que fazia o acompanhamento do menino decidiu fazer um exame mais específico, de enzima muscular, e o resultado também veio com alteração. A partir daí, a profissional já desconfiou que poderia ser uma doença neuromuscular. Depois, realizaram um exame genético e veio o diagnóstico: Distrofia Muscular de Duchenne.
A DMD é uma doença rara e genética, hereditária – ou seja, herdada dos pais – caracterizada pela ausência de uma proteína responsável por manter a integridade dos músculos. Sem ela, o sistema muscular se degenera progressivamente. Essa deterioração gradual da função muscular pode comprometer o sistema respiratório e cardíaco.
A gente ficou sem chão. Primeiro, porque eram poucas informações e, segundo, que são informações totalmente assustadoras, né? De que o nosso filho teria uma expectativa de, no máximo, até 20 anos. Que em pouco tempo, ele estaria precisando de uma cadeira de rodas”, relata a mãe, Thamys Costa, ao G1.
Corrida contra o tempo: vaquinha conseguiu apenas R$ 98 mil
Murilo ainda apresenta poucos sintomas clínicos, como dificuldade para subir escadas e correr, e se cansa mais facilmente do que as outras crianças. Mas, com o diagnóstico da doença em mãos, os pais iniciaram uma corrida contra o tempo à procura de especialistas e do início do tratamento.
Uma médica em São Paulo (SP) falou sobre um medicamento chamado ‘Elevidys’, que atua no nível genético, produzindo uma proteína essencial chamada distrofina, que os pacientes com a distrofia muscular não conseguem produzir adequadamente. A droga trabalha removendo o RNA de um vírus e substituindo-o por um material genético alternativo que pode gerar a proteína distrofina.
Anvisa avalia eficácia e segurança do medicamento
Produzido pela mesma farmacêutica do Zolgensma, a Roche, o Elevidys, diferentemente do Zolgensma, ainda não está disponível no Sistema Único de Saúde (SUS). Precisa antes passar pelo crivo da Agência Nacional de Vigilância Sanitária, a Anvisa.
O laboratório Roche informa que o medicamento segue em processo de aprovação pelo governo brasileiro, mas que ainda falta avaliação da Anvisa sobre eficácia e segurança e, só depois disso, após aprovação na Conitec, o preço será definido e aí inicia-se o processo de compra pelo SUS.
Ou seja, um processo que pode demorar . E o pequeno Mumu tem pressa. A mãe do menino tem esperança. “Através desse medicamento, eu espero que daqui a 10 anos ele esteja feliz, levando a vida normal; feliz sempre da forma que ele é. É uma criança como qualquer outra, que tem seus sonhos, e eu acredito que ele vai realizar todos eles”.
Com informações do G1
