Até o final de 2026, o Brasil estará produzindo um medicamento nacional para tratamento da AME – Atrofia Muscular Espinhal 5q, doença rara altamente incapacitante que coloca em risco a vida de centenas de brasileiros anualmente. A nova medicação, produzida pela Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz), deverá representar uma economia de pelo menos 80% para o Sistema Único de Saúde, que hoje precisa desembolsar cerca de R$ 7,5 milhões para atender um único paciente.
O anúncio foi feito pelo presidente da Fiocruz, Mário Moreira, durante a abertura do Rio Health Fórum, encontro de autoridades e lideranças da saúde realizado paralelamente à Fisweek, maior evento de inovação, criatividade e tendências na saúde da América Latina. Ele falou sobre o tema ao PORTAL VIDA E AÇÃO, que foi media partner do evento, realizado entre 5 e 7 de novembro, no ExpoRio Cidade Nova.
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Estamos permanentemente preocupados em como ampliar o acesso da população a serviços, a tecnologias, a produtos. A nossa expectativa é que, se tudo der certo, ao final do ano que vem, a gente já esteja tratando duas doenças de grande importância para o Sistema Único de Saúde, já com produtos nacionais. O primeiro produto o Ministério da Saúde está pagando R$ 7.5 milhões por paciente. A nossa ideia é entrar, dependendo do produto, entre 10% e 20% dos valores hoje comercializados nos Estados Unidos, que é referência para o SUS também”, disse Moreira.
O presidente da Fiocruz não quis detalhar o nome da doença, nem o nome do medicamento, mas em agosto deste ano a instituição anunciou em agosto um acordo com as empresas Hypera Pharma e Aurisco Pharmaceutical em uma Parceria para o Desenvolvimento Produtivo (PDP) para produzir o Nusinersena, voltado ao tratamento da AME.
De nome comercial Spinraza, esse medicamento foi originalmente desenvolvido e é produzido pela biofarmacêutica global Biogen. Cada dose do Spinraza custa em torno de R$ 310 mil e o custo total do tratamento no primeiro ano é estimado em mais de R$ 2 milhões, devido ao número de doses iniciais necessárias.
A parceria também vai viabilizar o desenvolvimento de outras terapias gênicas, como o Onasemnogene Abeparvovecem, que é o princípio ativo do Zolgensma, também utilizado pela o tratamento da AME até seis meses de idade. Administrado em dose única e produzido pela Novartis, esse medicamento já chegou a ser o mais caro do mundo.
A ideia é aproveitar a base tecnológica utilizada para a produção da vacina da Covid-19, como adiantou Moreira, ao anunciar o início de um novo estudo clínico ainda em 2025.
Este ano ainda nós vamos iniciar um estudo clínico de um produto, de uma carteira de seis, que pode se transformar em 12, aproveitando toda a capacidade de produção da própria Fiocruz, cuja base tecnológica para produção de terapias gênicas é a mesma que nós utilizamos para produção da vacina da Covid. Então, tem um atalho aí. Mas a ideia é ampliar nossa rede de cooperação para fazer a validação clínica desses produtos”, disse.
Hospital da Lagoa terá Centro de Doenças Raras
Ao VIDA E AÇÃO, Mário Moreira também falou sobre a criação de um Centro de Doenças Raras, a partir da fusão do Instituto Nacional de Saúde da Mulher, da Criança e do Adolescente Fernandes Figueira (IFF/Fiocruz) com o Hospital Federal da Lagoa, que faz parte do programa de reestruturação das unidades federais do Ministério da Saúde no Rio de Janeiro.
Queremos ampliar uma atividade que a gente já faz hoje com uma certa limitação de infraestrutura, que é o Centro de Doenças Raras. A Fiocruz é essa referência nacional, mas ela também está entrando, inaugurando agora uma outra área que não é só da produção do conhecimento, da definição de protocolos para atendimento de doenças raras, mas também de desenvolvimento de produtos para doenças raras”, disse.
Ele também falou que o novo IFF/Fiocruz dará ênfase especial ao atendimento multidisciplinar dos adolescentes, um público que ele classifica como alvo de um ‘vazio assistencial’ na saúde pública brasileira.
A Fiocruz vai agora fazer uma fusão com o Hospital de Lagoa para instalar lá o Instituto Nacional de Saúde da Mulher, da Criança e do Adolescente, aumentando a nossa capacidade de atuação nessas três prioridades, mas sobretudo na saúde do adolescente, que é um vazio assistencial no Brasil. A gente quer avançar muito em tratamento de doenças metabólicas, saúde mental e tudo mais que envolve a saúde dos nossos adolescentes”.
O Ministério da Saúde tem fortalecido a Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras, incorporando novos exames, medicamentos e tecnologias de alta complexidade ao SUS. Além do Zolgensma e do Nusinersena, outra medicação, o Risdiplam, comercializado sob o nome de marca Evrysd e produzido pela Roche, também promete eveitos no tratamento da AME.
Os três medicamentos são oferecidos gratuitamente pelo SUS, mas em diferentes fases da doença. O nusinersena foi incorporado ao SUS para o tratamento da AME tipo 1, tipo 2 e tipo 3 (início tardio). Isso significa que o medicamento é fornecido pelo governo para os pacientes que se enquadram nos critérios estabelecidos nos Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) do Ministério da Saúde.
Para pacientes que não se encaixam nos critérios do SUS ou que necessitam do tratamento pela rede privada, o alto custo frequentemente leva à necessidade de ações judiciais para garantir a cobertura pelos planos de saúde ou pelo próprio sistema público, sob a alegação de ser um tratamento essencial e com eficácia comprovada para a condição.
Como funciona a produção na Fiocruz
- Acesso: A Fiocruz trabalha para garantir o acesso da população a tratamentos inovadores e de alto custo, fortalecendo o SUS. A instituição se dedica à pesquisa e ao desenvolvimento de tecnologias que podem levar a tratamentos mais eficazes e acessíveis para doenças raras.
- Inovação: A Fiocruz tem o objetivo de produzir um dos medicamentos para AME em território nacional, com o objetivo de garantir o acesso da população a tratamentos inovadores e pioneiros na América Latina. A produção do medicamento pela Fiocruz deve ocorrer em fases com monitoramento contínuo, desde a submissão do projeto até a verificação da internalização da tecnologia.
- Produção nacional: A parceria para produção do Nusinersena é um marco para a tecnologia e a capacidade produtiva do Brasil. O projeto da Fiocruz é focado na produção do medicamento em território nacional, com total domínio tecnológico, o que trará mais economia aos cofres públicos e uma plataforma tecnológica inédita no país.
- A Fiocruz, por meio de seus projetos de pesquisa e desenvolvimento, busca garantir o acesso equitativo a tratamentos inovadores, como o tratamento para a AME. Além disso, a instituição contribui com informações e tecnologia para o acesso a outras terapias, como o Zolgensma, uma terapia gênica que o SUS também oferece para casos específicos.
- Tecnologia: A plataforma tecnológica desenvolvida pela Fiocruz para a produção do Nusinersena tem potencial para ser utilizada no desenvolvimento de medicamentos para outras doenças raras.
- Estratégia: A transição demográfica exige que a Fiocruz amplie sua carteira de produtos direcionada ao tratamento de doenças raras, como a AME, e a introdução deste novo produto reflete a estratégia da fundação.
Medicamentos para AME no SUS e a participação da Fiocruz
- Zolgensma: Uma terapia gênica de dose única, considerada um dos mais caros do mundo, foi incorporada ao SUS para pacientes com AME tipo 1, especialmente crianças com até 6 meses e que não utilizam ventilação invasiva por mais de 16 horas por dia. Embora o tratamento seja oferecido pelo SUS, a Fiocruz atua na pesquisa, no desenvolvimento e na produção de tecnologias que podem viabilizar o acesso a esses tratamentos.
- Nusinersena (Spinraza): É o medicamento injetável que a Fiocruz passará a produzir integralmente no Brasil em parceria com a Hypera Pharma e Aurisco Pharmaceutical. A produção nacional visa reduzir a dependência de importações e garantir o acesso ao tratamento no SUS. O princípio ativo é a nusinersena, um tipo de medicamento que estimula a produção de uma proteína essencial para os neurônios motores.
- Risdiplam: Foi incorporado recentemente ao SUS, mas sua publicação e a atualização do protocolo ainda estão pendentes. A forma oral do medicamento exige ajustes logísticos para que os estados possam implementá-lo.
AME – mais sobre a doença
De acordo com o Ministério da Saúde, a atrofia muscular espinhal (AME) é uma doença rara, degenerativa, passada de pais para filhos e que interfere na capacidade do corpo de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, responsáveis pelos gestos voluntários vitais simples do corpo, como respirar, engolir e se mover.
Os indivíduos nascem com uma alteração genética que perde os neurônios, nervos responsáveis pelos movimentos, que estão na região da medula”. A alteração genética faz com que não haja produção de uma substância que deixa esse neurônio saudável. Não existe cura para a doença, mas a esperança de tratamento nos últimos anos animou muitas famílias, que recorrem à Justiça para ter acesso às medicações pelo SUS.
