A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) deu passos decisivos nesta semana ao aprovar uma série de registros que expandem as opções terapêuticas para pacientes brasileiros com condições complexas. Entre os destaques estão o Tzield® (teplizumabe), que inaugura uma nova era no tratamento do diabetes tipo 1, e o Xcopri (cenobamato), focado em pacientes com epilepsia que não respondem às terapias atuais.
As decisões, publicadas no Diário Oficial da União (DOU), abrangem ainda medicamentos imunológicos para câncer de mama e angioedema hereditário. Na área da Oncologia, o Datroway® recebeu sinal verde para o tratamento de câncer de mama metastático ou irressecável ou que não podem ser operados, oferecendo nova linha de tratamento para pacientes que já passaram por quimioterapia.
Também foi aprovado o Andembry® (garadacimabe), focado na prevenção das crises de angioedema hereditário, que causa edemas (inchaços) graves e dolorosos que surgem repentinamente em órgãos e tecidos.Essaa doença genética rara afeta cerca de 1 a cada 50 mil pessoas.
Avanço na Medicina Nuclear e Lista de Referência
A Anvisa também concluiu recentemente a análise otimizada do EZ-MIBI, um novo radiofármaco essencial para a realização de cintilografias (exames de imagem do coração, mamas e paratireoides). Este é o quarto produto liberado sob um novo regime que visa reduzir as filas de espera para tecnologias de Medicina Nuclear, essenciais para diagnósticos precisos.
Paralelamente, a agência publicou a Instrução Normativa 428/2026, que atualiza a Lista de Medicamentos de Referência (LMR). Estes produtos são os parâmetros oficiais de eficácia e segurança que servem de base para a produção de genéricos e similares no Brasil.
Saiba mais sobre as principais doenças e as inovações aprovadas
Diabetes tipo 1: possibilidade de adiar o diagnóstico clínico
O diabetes tipo 1 (DM1) é uma doença autoimune onde o corpo destrói as próprias células beta do pâncreas, responsáveis pela produção de insulina. Até então, o tratamento focava apenas na reposição do hormônio após o surgimento dos sintomas (Estágio 3).
A chegada do Tzield® (teplizumabe), da Sanofi, altera esse paradigma. Ele é o primeiro medicamento aprovado no país com a capacidade de retardar o início do estágio clínico do diabetes tipo 1 em adultos e crianças acima de 8 anos.
A medicação é indicada para pacientes no Estágio 2 da doença — quando a pessoa já tem os autoanticorpos e alteração na glicose, mas ainda não apresenta sintomas. A medida é considerada um marco para evitar complicações precoces renais e cardíacas em pacientes predispostos.
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O diferencial: Em estudos clínicos, o medicamento conseguiu retardar o início do estágio clínico (necessidade de insulina diária) em uma média de dois anos (48,4 meses) comparado ao placebo.
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Impacto: “Passamos a modificar a história natural da doença e não apenas a repor insulina”, destaca Melanie Rodacki, endocrinologista e professora da UFRJ. Esse tempo extra permite que famílias se preparem emocionalmente e evitem complicações graves, como a cetoacidose diabética.
Epilepsia: controle para casos farmacorresistentes
No campo das doenças neurológicas, a epilepsia tem papel de destaque, afetando cerca de 2 a 3 milhões de brasileiros. O maior desafio reside nos 30% de pacientes com a forma farmacorresistente, que continuam sofrendo crises mesmo utilizando dois ou mais medicamentos.
A aprovação do Xcopri (cenobamato) traz esperança para adultos com o tipo da doença de mais difícil controle. Estima-se que 30% dos pacientes não respondem aos tratamentos convencionais, e o novo fármaco demonstrou reduzir em mais de 50% a frequência das crises em grande parte dos testados.
Trazido ao Brasil pela Eurofarma em parceria com a SK Biopharmaceuticals, a medicação promete um mecanismo de ação inovador para crises focais em adultos.
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Eficácia inédita: Nos estudos, cerca de 20% a 28% dos pacientes atingiram a liberdade total de crises, um resultado raramente visto em terapias para casos graves.
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Qualidade de vida: Além da redução na frequência das crises, dados de “mundo real” mostram que o medicamento permite simplificar o regime terapêutico, reduzindo a carga de outros remédios concomitantes.
Angioedema hereditário: medicamento biológico reforça profilaxia
O risco do Angioedema Hereditário (AEH) é crítico: quando o inchaço atinge as vias aéreas (glote), pode levar à asfixia e ao óbito caso o paciente não tenha o medicamento de resgate em mãos. Um dos maiores desafios do AEH no Brasil é o desconhecimento médico, que pode levar até 15 anos para um diagnóstico definitivo. Os sintomas são frequentemente confundidos com alergias comuns.
A diferença é que, na alergia, os anti-histamínicos funcionam. No angioedema hereditário, os antialérgicos não fazem efeito e os sintomas podem demorar até sete dias para diminuir”, explica Anete Grumach, da Associação Brasileira de Alergia e Imunologia (Asbai).
Atualmente, as terapias de resgate aprovadas exigem administração intravenosa ou subcutânea, o que dificulta o manejo imediato das crise. Mas o cenário para os pacientes com angioedema hereditário (AEH) no Brasil está passando por mudanças significativas.
Parceria prometem transformar o tratamento do angioedema
Enquanto Anvisa aprova novo biológico preventivo, acordo internacional busca trazer o primeiro tratamento oral para crises agudas
Além do registro concedido pela Anvisa ao Andembry (garadacimabe), que ajuda a reduzir a frequência das crises antes que elas ocorram., um novo acordo entre a Multicare Pharma e a KalVista Pharmaceuticals promete elevar o patamar do tratamento.
A parceria busca o registro do primeiro medicamento oral “sob demanda” para ataques agudos na América Latina, que introduz um inibidor da calicreína plasmática por via oral, já utilizado nos EUA e Europa. Este novo fármaco permite que o paciente trate o ataque agudo de forma rápida e segura, eliminando a necessidade de agulhas.
Apesar dos avanços, o acesso no setor público ainda é limitado. Faradiba Sarquis Serpa, do Grupo de Estudos Brasileiro em Angioedema Hereditário (GEBRAEH), alerta que o SUS disponibiliza majoritariamente derivados de hormônios que não atuam nas crises agudas, reforçando a urgência de novas incorporações tecnológicas.
